Un placebo est une substance inerte, dépourvue de principe actif, théoriquement dénuée de toute activité pharmacologique spécifique, délivrée dans un contexte thérapeutique.

Il existe deux utilisations du placebo :

Utilisation dans le cadre d’essais cliniques, considérée comme le niveau de base d’efficacité associée à la prise d’un médicament. Le placebo est utilisé dans le cadre d’essais cliniques contrôlés comprenant un groupe témoin traité par placebo et un groupe traité par le médicament à évaluer.  Ainsi, un médicament efficace est un médicament dont la supériorité par rapport au placebo a été démontrée.

En pratique médicale, l’utilisation du placebo est là pour éviter tout abandon thérapeutique dont le retentissement psychologique pourrait  être désastreux pour le malade et dans le cadre de pathologies bénignes comme la douleur, les troubles anxieux, les troubles du sommeil…. Cette pratique est quasi abandonnée car il n’existe pas de « médicament placebo » délivrés en pharmacie.

Dans les deux cas, il est recherché l’effet placebo ; c’est à dire la part psychologique de tout effet thérapeutique. Il varie en fonction de la maladie, du médicament (forme galénique, voie d’administration), du patient, du médecin prescripteur.

L’efficacité du placebo se situe autour de 30%.  Il peut aussi engendrer des effets indésirables, dits effets nocebo. Ces derniers sont plus fréquents si le patient connaît des effets indésirables du médicament de référence.